200元一针的进口药卖到70万，脊髓性肌肉萎缩症是什么疾病？ 为何药物会出现一针70万的天价？
广东一位母亲向国家相关部门提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疾病药物诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，该药国内定价70万元一针，一时间引发众多网友的关注和热议。
脊髓性肌肉萎缩症是什么疾病？这是一种遗传病，但并不是一种只发生于婴儿时期的疾病，成人也同样可以发病，但是之所以称为罕见病，是因为发病率较低，大概万分之一左右。
根据患者起病年龄和临床病程，将此病由重到轻分为4型，婴儿时期是I型，约占全部病例的45%，也是最严重的一类人群，由于肌无力，婴儿6个月内开始逐渐表现出不正常，最终因为呼吸肌无力，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
II、III、IV型相比I型，没那么严重，到了成人发病的IV型，虽然也出现肢体近端无力的情况，但进展较为缓慢，预期寿命不会缩短。这3个药，可以治疗SMA：1、 已经进口国内的诺西那生钠注射液；2、 另外两个还没进口，包括罗氏的Risdiplam，和诺华的Zolgensma。好处是使用这些药，可以治愈这种罕见病，但是坏处是价格昂贵到小康家庭都会望而却步，整个费用可能在上千万。
应该如何预防？
先不说贵不贵？没有药的时候，得了这病，只能等死吗？其实也不是这样的。上面也提到了，这个病分四个型，婴儿时期的I型致死率高。所以有经济条件的，或者家族有这样患者的夫妇，建议做基因筛查，男方和女方都应该筛查，这个基因是阴性遗传，如果男方和女方都携带有这个致病基因，就要做产前诊断，诊断胎儿是否是患儿，以决定胎儿的去留。如果男方、女方都没有，或者只有一方携带的话，胎儿不会发病，但是有可能会携带。
这个药一针定价70万，合理吗？
脊髓性肌肉萎缩症在孕期检查中较难查出来。虽然发病率只有万分之一，但这在罕见病中还算“常见”的。更多的罕见病可能连名字都没听说过，发病人数几十万甚至上百万分之一。
绝大多数的药企不是活菩萨，企业也要生存。研发罕见病用药，本身就比抗肿瘤、慢性病等药物要艰难很多，费劲十年八年的时间太正常了，药物成功研发上市后，企业势必要从病人身上赚回来，这类药品使用的人非常的少，药企自行定价的情况下，价格贵就可以理解了。
澳大利亚200元的价格是不是没有参考性？
澳大利亚发病率和全球差不多，但是他们国家人少啊，一共才2500万人口，一年出生的小孩也不多，再除以1万的发病概率，就非常非常的低了，而且澳大利亚是发达国家，政府有能力负担这个药物的费用。
其实大家大可以不必为此焦虑和恐慌，我们国家医保局也正在积极的谈判，一方面降低这些救命的罕见病药品的价格，另一方面，也能把这些药品尽快的加入医保，最大程度的减轻老百姓的负担。
分享一个看运气的方法
上面提到了，目前有3个药可以用来治疗脊髓性肌萎缩症，一个已经大陆上市了，另外两个也很可能在未来进入中国市场。进入中国市场之前，需要做临床试验。大家可以关注一下，参与到临床试验当中，通常入组参与临床试验不但不收费，获得治疗，还能获得一定的经济补偿，不过这样的机会只在将来的某个时间，能否赶得上，成为不幸中的“幸运儿”，这事儿真是只能看运气了。
最后想说的是，申诉要找对部门，药品定价这样的事，药监局是管不了的，物价局、发改委和医保局才是对口的，相信这位母亲的举动可以改变现状，让更多的罕见病病人受益，已算是歪打正着！
广东一位母亲向国家相关部门提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疾病药物诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，该药国内定价70万元一针，一时间引发众多网友的关注和热议。
脊髓性肌肉萎缩症是什么疾病？这是一种遗传病，但并不是一种只发生于婴儿时期的疾病，成人也同样可以发病，但是之所以称为罕见病，是因为发病率较低，大概万分之一左右。
根据患者起病年龄和临床病程，将此病由重到轻分为4型，婴儿时期是I型，约占全部病例的45%，也是最严重的一类人群，由于肌无力，婴儿6个月内开始逐渐表现出不正常，最终因为呼吸肌无力，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
II、III、IV型相比I型，没那么严重，到了成人发病的IV型，虽然也出现肢体近端无力的情况，但进展较为缓慢，预期寿命不会缩短。这3个药，可以治疗SMA：1、 已经进口国内的诺西那生钠注射液；2、 另外两个还没进口，包括罗氏的Risdiplam，和诺华的Zolgensma。好处是使用这些药，可以治愈这种罕见病，但是坏处是价格昂贵到小康家庭都会望而却步，整个费用可能在上千万。
应该如何预防？
先不说贵不贵？没有药的时候，得了这病，只能等死吗？其实也不是这样的。上面也提到了，这个病分四个型，婴儿时期的I型致死率高。所以有经济条件的，或者家族有这样患者的夫妇，建议做基因筛查，男方和女方都应该筛查，这个基因是阴性遗传，如果男方和女方都携带有这个致病基因，就要做产前诊断，诊断胎儿是否是患儿，以决定胎儿的去留。如果男方、女方都没有，或者只有一方携带的话，胎儿不会发病，但是有可能会携带。
这个药一针定价70万，合理吗？
脊髓性肌肉萎缩症在孕期检查中较难查出来。虽然发病率只有万分之一，但这在罕见病中还算“常见”的。更多的罕见病可能连名字都没听说过，发病人数几十万甚至上百万分之一。
绝大多数的药企不是活菩萨，企业也要生存。研发罕见病用药，本身就比抗肿瘤、慢性病等药物要艰难很多，费劲十年八年的时间太正常了，药物成功研发上市后，企业势必要从病人身上赚回来，这类药品使用的人非常的少，药企自行定价的情况下，价格贵就可以理解了。
澳大利亚200元的价格是不是没有参考性？
澳大利亚发病率和全球差不多，但是他们国家人少啊，一共才2500万人口，一年出生的小孩也不多，再除以1万的发病概率，就非常非常的低了，而且澳大利亚是发达国家，政府有能力负担这个药物的费用。
其实大家大可以不必为此焦虑和恐慌，我们国家医保局也正在积极的谈判，一方面降低这些救命的罕见病药品的价格，另一方面，也能把这些药品尽快的加入医保，最大程度的减轻老百姓的负担。
分享一个看运气的方法
上面提到了，目前有3个药可以用来治疗脊髓性肌萎缩症，一个已经大陆上市了，另外两个也很可能在未来进入中国市场。进入中国市场之前，需要做临床试验。大家可以关注一下，参与到临床试验当中，通常入组参与临床试验不但不收费，获得治疗，还能获得一定的经济补偿，不过这样的机会只在将来的某个时间，能否赶得上，成为不幸中的“幸运儿”，这事儿真是只能看运气了。
最后想说的是，申诉要找对部门，药品定价这样的事，药监局是管不了的，物价局、发改委和医保局才是对口的，相信这位母亲的举动可以改变现状，让更多的罕见病病人受益，已算是歪打正着！
这一个疾病是遗传性的疾病。运动神经元受损是主要的表现，没有感觉障碍，会有肌无力，肌萎缩等表现。
脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性的疾病，会导致肌肉无力，肌肉萎缩，甚至坏死。
脊髓性肌肉萎缩会表现为肌纤维部分缺失，肌肉组织凹陷。是一个很严重的致死性肌肉神经萎缩病症。需要及时就医治疗。
为什么200多元一针进口药卖70万？~
近日，一种治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）的特效药诺西那生钠注射液在澳洲只要200多元，但在国内的价格却高达70万元一针，引起了网友的疯狂议论。有人认为这个特效药贵的不合常理，但其实这种特效药这么贵不是没有道理的。
特效药为什么这么贵呢？首先，特效药和普通药物是不一样的。特效药的研究、发展与生产需要大量的经费，成本非常大。而且特效药从研究到上市要历经一个漫长的过程，在这个过程中所耗费的金额是巨大的。所以，上市时也会贵一些。而所出现的与国内外价格差距巨大现象的主要原因是一些特效药没有列入我国的医保政策当中，所有特效药的费用只能患者自费，政府没有帮助其分担的义务和责任。而国外的一些国家，比较早引入的特效药大多都进入了政府的福利名录，有了国家政策的保障，特效药的价格自然会便宜一些。去年，我国因为该特效药不符合参加医保谈判的条件，没有获得列入医保名单中权利，所以价格较贵。进口的特效药经过国外的资本利润化后本来价格就把比较贵，回到国内还要考虑利润问题，价格自然就会很高。
特效药价格居高不下，患者该何去何从成为了当今医疗方面一个棘手的问题。特效药本来就贵，还可能需要长期治疗，巨额的医药费让患者和家属叫苦不迭。这样的情况在国内是很多的，但短时间内依然没有办法彻底解决。这让人不禁想到了《我不是药神》，电影中的情节是当今医药行业残酷现实的映射。对此，我们只能寻找其他的特效药，让患者多一种选择，多一个机会。国家已经尽了很大的努力为患者提供保障，但有些保障是暂时无法实现的，我们必须面对这个残忍的现实。
希望在未来有更多符合民众期望特效药出现，为患者带来福音吧。
患儿家属谈70万天价药,这么贵的药成本需要多少钱?
答：首先我们来了解一下这个患儿名叫诺诺，他患的是脊髓性肌肉萎缩症。这位宝宝在六个月的时候就发现肌肉萎缩，开始使用药物治疗，最近妈妈爆料治疗两年，花了近140万，现在发现有效药物，但是一针就要70万。虽然家里已经完全不能够负担，但是为了孩子能够活下去。即使是真70万就是砸锅卖铁也要让孩子生命继续...
中国怎么生产不出诺西那生钠
答：诺西那生钠70万一针天价引热议，很多人都无法理解既然进口这么贵，中国为什么不自制呢？其实，没那么简单，由于诺西那生钠治疗的疾病比较罕见，所以研发成本很高，制作出来的成功率也很低。所以，中国没生成诺西那生钠也是可以理解的。那么，诺西那生钠有仿制药吗？中国怎么生产不出诺西那生钠 一般开发...
“70万一针”天价药医保谈判成功,这有什么意义?
答：虽然我国的医保类药物有很多而且也解决了很多的问题但是像这样的特效药，尤其是国外的药，而且是靶向治疗效果特别好的药是非常少见的，因为他们的研发是非常贵的，与此同时，这一个药物是在2016年被研发出来 到现在为止，价格一直都是居高不下的，基本上每一只都是打在70万左右，...
70万1针,澳洲仅卖205元,救命药在国内为何会卖到天价?
答：这个标题说的有些片面，这款在国内售价70万一针的药确实在澳洲卖205元，但这个价钱并不是药品本身的价格，而是通过政府报销后个人需承担的价格，所以天价药并不存在，存在的只是国外报销而国内需自费的问题。一、国内外药品的报销规定不同，导致有些药物价格上的区别。国外205元的药在国内卖70万这个新闻...
一针药70万,夫妻刷11张银行卡救娃,什么药这么贵?
答：近日，“一针药70万，夫妻二人刷11张银行卡救娃”的事件引起了极大的关注度。据悉，家住茂名市杜先生的儿子患有一种类似渐冻症的隐性遗传病，这种遗传病为脊髓性肌萎缩症，这是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病症。治疗这个病的药品比较特殊，治疗罕见病SMA(脊髓性肌萎缩)的特效药，名字叫&...
200多元进口药国内卖70万,罕见病药物短缺如何破局?
答：讲到这里，我们不难明白，问题里200多元进口药国内卖70万只是一个某些媒体为吸人眼球赚取流量的噱头罢了。话虽如此，罕见病药物价格高安依然是个不争的事实。那么接下来的问题是，针对价格高昂、治疗费用需要普通人努力一辈子才能勉强付清的疾病，患者该何去何从。首先，短时间内这些罕见病药物不能成为医保...
湖南婴儿治病一针70万,为何这种药价格如此昂贵?
答：一针就要70万，一年需要打6针，合起来就是几百万，几百万让普通的工薪家庭如何承担这个费用。而且加上之前孩子一直生活在ICU病房，自己购买呼吸机已经花费了20几万，现在又要花几百万，孩子的父母几近要哭出来，不过他们还是不会放弃孩子的生命。不过因为这种药物属于进口，并没有引进，所以药物价格方面...
