世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植，在医疗史上有什么意义？ 世界首例基因编辑试验需多长时间

一例与“柏林病人”（全世界唯一被治愈的艾滋病患者）相似的案例出现在北京。患者与“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病，治疗方案同是造血干细胞移植；不同的是，前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞，而后者的突变天然拥有。

这项研究成果是第一步，它证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的，并且能够存活下来，甚至有可能‘逆境繁衍’。”邓宏魁对科技日报记者说，研究团队后续将继续提高基因编辑效率，调整治疗方案，以达到治愈的目标。“经过基因编辑的T细胞体现了更强的抗敌能力”

研究之初，我们最担心它们能不能活下来。”邓宏魁说的它们，指的是进行了基因编辑的干细胞。邓宏魁解释，干细胞进入新环境其实很脆弱，患者进行了清髓，如果基因编辑后的干细胞难以在体内存活，那么患者的生命会有危险。因此，保险的方法是“兼有”，同时输入编辑的细胞和未经编辑的细胞。但保险的方法往往不是最有效的方法。陪伴进入的未编辑细胞可能阻碍编辑细胞发挥最大效能，例如产生竞争，“由于干细胞竞争性定植的原因，体内检查到的基因编辑效率会相应下降。”邓宏魁说。

未编辑细胞还有可能成为“猪队友”，助长病毒攻势。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦在接受媒体采访时点评道：抗艾滋病用药暂停期间病毒反弹，有可能是因为未经基因的CD4+T细胞（干细胞分化而来）为病毒的复制和反弹提供了场所。

这个在医疗史上确是一个伟大的发明。这样的话对那些白血病患者就有了新的希望。

这项成功将意味着在医疗史上又一奇迹的诞生，也标志着世界的医疗水平正在逐步提高，人们也不用日日夜夜为得了绝症而苦恼！

我觉得这是一个很大的进步，为我们一些疑难杂症做出了巨大贡献，甚至还可能为白血病治疗。

肯定是有很重大的意义的。在各个领域可能都有一定的应用。

中国首例基因编辑干细胞治疗艾滋病，为什么网友却说最强大的科技，也治愈不了人类作死的步伐？~

造血干细胞移植治疗白血病技术已日益成熟，然而，通过该方法同时治愈艾滋病目前还是一道全球尚在攻克的难题。艾滋病被发现的40年时间里，10年前的“柏林病人”和今年3月被报道的“伦敦病人”分别实现了“功能性治愈”和“持续缓解、需继续观察”。

他们的主治医师均采用了一套类似的“一石二鸟”的方：HIV-1患者在CCR5Δ32/Δ32造血干细胞移植后病情处于长期缓解，既让他们白血病不再复发，又彻底治愈了艾滋病9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、

解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》（TheNew England Journal of Medicine）发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》（CRISPR-EditedStem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研究论文，

建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。区别于此前两例病人直接移植“天然”CCR5Δ32/Δ32造血干细胞，邓宏魁等人合作成立的研究团队在全球范围内报道了首例利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs（造血干细胞和祖细胞）中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者案例。

中国科学家即将成为全世界首个把 CRISPR–Cas9 基因编辑技术修饰的细胞注入人体的团队。

　　由四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀领导的团队，计划从下月起在肺癌患者身上测试这种细胞。临床试验在 7 月 6 日获得了华西医院伦理委员会的批准。

　　“这是一项激动人心的进步，”Carl June 表示，他是宾夕法尼亚大学的一位免疫疗法临床研究者。

　　此前，研究人员已经开展过一系列使用另一种基因编辑技术的人体临床试验，其中一项是由 June 领导的，他的研究已经对 HIV 感染者起到了帮助。June 还是一项计划中的美国临床试验的科学顾问，该实验也将使用 CRISPR–Cas9 修饰的细胞治疗癌症。

　　上个月，美国美国国立卫生研究院（NIH）的一个顾问委员会批准了 June 的这个项目。但该临床试验在开展前还需要获得美国食品药品监督管理局（FDA）和大学伦理委员会的批准。美国研究者表示，他们可能可以在今年年底开始临床试验。

　　当化疗无效时

　　中国的这项临床试验将招募化疗、放疗等常规治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者。“（对他们来说，）疗法的选择非常有限，”卢铀表示，“这一技术有望为患者带去帮助，特别是对我们每天治疗的那些病人来说”。

　　卢铀的团队将会从招募参加临床试验的患者血液中采集T细胞（一种免疫细胞），然后使用 CRISPR–Cas9 技术来敲除细胞中的一个基因——CRISPR-Cas9 技术将一种能够识别染色体上特定基因序列的分子模板，以及一种能将该染色体特定序列位置剪掉的酶结合起来。敲除的这个基因为一种名叫 PD-1 的蛋白质编码，这种蛋白质通常是细胞免疫反应的一个检查点，可以防止免疫细胞攻击健康的细胞。

　　经过基因编辑的细胞会在实验室进行培养增殖，然后回输到患者的血液中。改造后的细胞将在患者体内巡视。卢铀表示，研究团队希望它们能对癌细胞发起攻击。计划中的美国临床试验也打算敲除编码 PD-1 蛋白的基因，不过在将细胞回输给患者前，还会敲除另一个基因，再加入一个新的基因。

　　去年，FDA 批准了两种基于抗体的阻断 PD-1 的疗法，用于治疗肺癌。但这些抗体会在多大程度上阻断 PD-1 并激活免疫反应，对每个患者来说都是难以预测的。

　　与之相比，敲除基因的方法阻断 PD-1 的确定性更高，增殖细胞又提高了激活免疫反应的概率。“这种方法将会比抗体高效得多，”Timothy Chan 表示，他在纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心从事免疫疗法的临床研究。

　　验证细胞

　　众所周知，CRISPR 基因编辑技术有可能会在错误的位置编辑基因组，从而可能出现有害影响。卢铀团队的成员之一，华西医院的肿瘤学家邓磊表示，本次临床试验的合作方之一，成都美杰赛尔生物科技公司，会对细胞进行验证，在将细胞回输给患者前确认敲除的是正确的基因。

　　由于这一疗法针对的是T细胞，而T细胞与许多非特异性免疫反应都有关系，Chan 担心这种方法可能会导致过度的自体免疫反应，使细胞攻击肠道、肾上腺或其它健康组织。“所有的T细胞都会被激活，这将会是个问题。”Chan 说。

　　Chan 建议研究团队从肿瘤病灶处采集T细胞，因为这些细胞已经会是专门攻击癌细胞的。但邓磊表示，他们的临床试验针对的肺癌肿瘤很难接近。邓磊还说，因为被 FDA 批准的抗体疗法中并没有出现很高比例的自体免疫反应，所以研究团队较为放心。

　　这项一期临床试验的主要目的是检验这种疗法是否安全。临床试验将会在十位患者身上检验三种剂量的效果。同时，邓磊还说，团队还计划循序渐进，从一位患者开始逐渐增加剂量，密切观察是否出现副作用。但研究者也将关注血液中的标记物，这些标记物将显示这种疗法是否起效。

　　以快著称

　　卢铀表示，这项临床试验的审批过程研究团队投入了大量的时间和人力，历时半年，这当中包括与医院内部的伦理委员会的密切沟通。“（审批过程中）有许多来回沟通，”他说。卢铀还补充道，NIH 批准另一项 CRISPR 临床试验“增强了我们和伦理委员会对这项研究的信心”。

　　中国一向以 CRISPR 研究中进展迅速著称，有时太过迅速了，石井哲也（Tetsuya Ishii）说，他是日本北海道大学的生物伦理学家。

　　卢铀表示，他的团队进展迅速的原因是他们有癌症疗法临床试验方面的丰富经验。

　　June 对中国能在这类试验中拔得头筹并不意外，“中国非常重视生物医学研究”。

　　石井哲也（Tetsuya Ishii）指出，如果这项临床试验按计划开展的话，将会成为中国在 CRISPR 基因编辑领域众多“首位”中的最新一个，之前的首位包括最早使用 CRISPR 编辑人类胚胎和编辑猴子。

　　“我希望我们能成为首位，”卢铀说，“更重要的是，我希望我们的临床试验能获得

干细胞能分化成脑细胞吗?
答：尽管内细胞团可以形成人体所有类型的细胞,但它们并不能发展成个体,因为它们不能产生胎盘和在子宫发育时必需的一些组织。 多能干细胞经过进一步分化,成为专能干细胞,专能干细胞只能分化成某一类型的细胞,比如神经干细胞,专门分化成各类神经细胞;造血干细胞,则分化成红细胞、白细胞等各类血细胞。 人体脏器再生不是梦 ...

造血干细胞是怎样形成的?有什么作用?
答：为了让病人尽快恢复造血功能，挽救生病就需要输注造血干细胞，这就是我们所知道的骨髓移植。但是自体的骨髓移植虽然成功率大，排异反应小，但是在采集的时候难免会混杂有白血病细胞，造成以后复发的来源，所以有时需要进行异基因骨髓移植。但是不是任何人的骨髓拿来都可以移植的，如果两个人免疫标记相差太大...

干细胞研究有哪些成就
答：美国《科学》杂志于1999年将干细胞研究列为世界十大科学成就的第一，排在人类基因组测序和克隆技术之前。新加坡国立大学医院和中央医院通过脐带血干细胞移植手术，根治了一名因家族遗传而患上严重的地中海贫血症的男童，这是世界上第一例移植非亲属的脐带血干细胞而使患者痊愈的手术。医生们认为，脐带血干...

中国造血干细胞捐献破1万例,造血干细胞究竟有什么作用?
答：造血干细胞主要捐献对象，就是患有血液病的人群，让他们获得新生。细胞特性血液系统中的成熟细胞寿命极短，因此在人的一生中，造血干细胞需要根据机体的生理需求适时的补充血液系统各个成熟细胞组分。同时在损伤、炎症等应激状态下，造血干细胞也扮演着调节和维持体内血液系统各个细胞组分的生理平衡的角色。与...

造血干细胞的作用是什么
答：造血干细胞是血液系统中的成体干细胞，是一个异质性的群体，具有长期自我更新的能力和分化成各类成熟血细胞的潜能。它是研究历史最长且最为深入的一类成体干细胞，对研究各类干细胞，包括肿瘤干细胞，具有重要指导意义。血液系统中的成熟细胞寿命极短，因此在人的一生中，造血干细胞需要根据机体的生理需求...

造血干细胞会在人成长完全时变异吗?如果能,这种基因变异会遗传吗?配子...
答：会变异 三不会遗传 因为这是干细胞 如果干细胞全部变异顶多 自己变异 如果是受精卵异变就会遗传 配子基因是由生殖器官产生的

基因疗法也许会给HIV病毒感染者带来希望
答：两例案例中,患者都通过接受骨髓移植来治疗了血癌,其骨髓捐赠者也都携带了CCR5突变基因。在骨髓移植过程中,会把捐赠者的健康造血干细胞替换接受者的不健康造血干细胞,从而可以继续分化并构成一系列免疫细胞。总之,通过骨髓移植,可以“重置”两名患者的整个免疫系统,并在这个过程中治愈HIV病毒。然而,不太现实的是,不是...

在造血干细胞中产生的细胞都有什么,都在哪里成熟
答：在造血干细胞中产生的细胞都有红细胞、白细胞和血小板等。造血干细胞主要分为三个阶段：1、造血干细胞初始阶段，处于这一阶段的造血细胞的干细胞，它们既能通过自我更新以保持本身数量的稳定，又能分化形成各系定向祖细胞；2、定向祖细胞阶段，处于此阶段的造血细胞，已经限定进一步的分化方向，它们可以区分...

21世纪有什么新发明.新发现
答：日本科学家还首次培育出人体胚胎干细胞;法国科学家首次用胚胎干细胞培 育出生殖细胞;澳大利亚科学家首次用胚胎干细胞培育出肺细胞;中国科学家首次将人类皮肤细胞 与兔子卵细胞融合,培植出人类胚胎干细胞;美国科学家发现鼠的胚胎干细胞在培养皿中既能发育 成精子也能发育成卵子,新发现对研究生殖细胞发育和某些不育症...

济南50位造血干细胞捐献志愿者集中采集血样,为什么要捐献造血干...
答：根据相关报道我们了解到，2022年8月24日的时候，山东济南市中区的50位青年党员和志愿者已经完成了造血干细胞的采样，经过采样检验之后，他们能够成为造血干细胞的捐献志愿者，将会为更多的血液疾病患者带来生命的希望。什么是造血干细胞？造血干细胞是我们人体血液系统中的一种成体干细胞，它具有自我更新的...